TRES MEDICAMENTOS PODRÍAN SER BENEFICIOSOS CONTRA LA FIBROSIS QUÍSTICA

A pesar que los ensayos fueron a corto plazo, se pudieron encontrar grandes resultados. Uno de ellos es que la combinación de fármacos puede mejorar la función pulmonar de los pacientes. Esto, durante las primeras semanas del tratamiento.

Por otra parte, los expertos mencionaron el alto optimismo que tenían sobre los ensayos. Los cuales contenían información sobre periodos más largos que se encontraban en proceso. Pero había algo de mayor interés, se trataba de un enfoque triple fármaco que podría abrir nuevas posibilidades en pacientes con fibrosis quística.

El Dr. Steven Rowe, quien dirigió uno de los ensayos dijo: estamos en presencia de uno de los más grandes hallazgos de la medicina. Se trata de la cura contra la fibrosis quística. Sin embargo, podría tratarse de un cambio de juego.

¿Qué es la fibrosis quística?

Se conoce como fibrosis quística a un trastorno genético que causa infecciones en los pulmones de manera persistente. El tiempo es un factor que causa daños en este órgano a raíz de una tardía intervención. Además, genera una insuficiencia respiratoria que ataca a grandes y chicos.

En algunos casos, niños con fibrosis quística morían antes de llegar a la edad escolar. Sin embargo, los tratamientos han mejorado y evolucionado a tal punto de mejorar la esperanza de vida. En la actualidad aumento a los 40 años según datos de la Fundación de Fibrosis Quística.

La causa de la fibrosis quística se produce por varias mutaciones. Se trata de un gen llamado CFTR que en los últimos años ya posee cura. A base de medicamentos dirigidos específicamente a esas fallas genéticas subyacentes en la persona. Se les conoce mejor como modulador CFTR y son un avance en el tratamiento del trastorno.

El problema con el CFTR es que no funciona bien con todo tipo de público. Por lo general afecta sólo a un pequeño número de personas con ciertas mutaciones. Esto lo aclaró Rowe quien es director del Centro de Investigación de Fibrosis Quística en la Universidad de Alabama en Birmingham

¿Qué causa la fibrosis quística?

La fibrosis quística causa es una mutación llamada D508del. Según Rowe, esta enfermedad específica es la más sencilla de tratar. En promedio, casi el 50% de pacientes con fibrosis quística poseen dos copias de la mutación. Proviene heredadas una de cada padre.

Se basa en la combinación de dos moduladores CFTR existentes pueden aliviar estos problemas respiratorios. Sin embargo, los efectos o impacto son realmente modestos. Agregó Rowe.

En el caso del 30% de los pacientes con fibrosis quística desarrollan una mutación llamada F508del. Junto a este adquieren otra mutación conocida como Función Mínima. En estos casos los modulares CFTR que existen no la pueden combatir.

Los ensayos que se realizaron solo se centraron en estas dos mutaciones. Los resultados fueron publicados el 18 de octubre en el New England Journal of Medicine. La intención fue coincidir con una reunión sobre la fibrosis quística en Denver, Estados Unidos.

¿Qué realizaron los especialistas?

El equipo que lidera Rowe hizo una serie de combinaciones de con los moduladores CFTR existentes, los cuales fueron: teza kaftor e ivacaftor. Además, utilizaron uno experimental llamado VX-659.

En el segundo ensayo se utilizaron los mismos medicamentos junto a un nuevo fármaco llamado VX-445. El equipo de Rowe realizó una clasificación al azar entre 54 adultos con fibrosis quística. Se les exigió un riguroso tratamiento con el triple fármaco.

El grupo se dividió en el que probaba el medicamento y quiénes no. El grupo que no tomo el medicamento se denominó de comparación y ellos tenían la mutación F508del. Se les suministró una píldora placebo.

Resultados del ensayo

El grupo que sí se sometió al consumo de píldoras tomaron teza kaftor e ivacaftor únicamente. Estos contaban con una mutación doble. Tras cuatro semanas con la terapia de tres fármacos el funcionamiento pulmonar mejoró, en los pacientes con doble mutación.

En el proceso se realizó una prueba llamada FEV1 en donde el promedio aumentó a 13 puntos. Esto lo tomo Rowe como una mejora de gran magnitud. En el caso del otro ensayo el resultado fue casi idéntico.

Ante esto podemos concluir que la terapia moduladora CFTR ha sido fructífera para pacientes con la mutación F508del.  El editorial que acompañó el estudio lo calificó como un gran avance.